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注射用阿扎胞苷是一種抗代謝的抗腫瘤藥物,主要用于成人的較高危的骨髓增生,異常綜合征。也用于治療慢性粒單核細胞白血病,以及急性髓系白血病。其中骨髓增生異常綜合征是一種多發于老年人群的血液惡性腫瘤性疾病,以骨髓造血功能衰竭和向白血病轉化為特征。表現為血細胞減少造血細胞的發育異常或發育不良。由于阿扎胞苷及其代謝產物,基本上都通過腎臟排泄,所以腎功能受損的患者在使用該藥時發生不良反應的風險更大一些。老年人有可能發生腎功能減退,應在密切監測腎功能下進行使用。注射用阿扎胞苷還可能有潛在的肝毒性。因而肝病患者需慎用并禁用于晚期。惡性肝癌的患者阿扎胞苷在動物試驗中顯示具有致畸性,所以育齡女性在接受治療期間應該避孕。接受阿扎胞苷治療的男性患者的女性伴侶也應該嚴格避孕。

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