腎母細胞瘤是小兒時期最常見的腎臟腫瘤,發病率在小兒惡性腫瘤的6%,多見于三歲以下的幼兒。臨床上表現為無癥狀性的腹痛和血尿,常侵犯單側的腎臟,通過血道轉移,肺是最常見的轉移部位,采用手術化療和放療等綜合治療,治愈率可以達到80%以上,是實體腫瘤綜合治療取得最成功的范例。
腎母細胞瘤發病率占兒童惡性腫瘤的6%,男女發病相等,多侵犯單側的腎臟,雙側或多發病灶的患兒的發病年齡一般比較早,僅有1%到2%的腎母細胞瘤病例有陽性家族史,腎母細胞瘤患者可以伴有先天的畸形如虹膜天生肥大,泌尿生殖細胞瘤的發病與胚胎發育過程中某些遺傳物質的異常有關,部分腎母細胞瘤患者發現腫瘤特異性的的十一號染色體的短臂缺失,WTY基因一被確認為腎母細胞瘤的EI基因,其功能或者結構異常,發病中的起重要作用。