再生障礙性貧血通常指的是原發性骨髓造血功能衰竭綜合征原因是不明確的,主要表現為骨髓造血功能低下、全血細胞減少和貧血、出血、感染。根據患者的病情,血象、骨髓象以及預后,可以分為重型再障和非重型再障。對于非重型再障,國內治療首選的仍然是雄激素,總的有效率可以達到50%-60%。雄激素可以聯合免疫抑制治療,療效可能會提高,常用的免疫抑制劑是環孢素。
對于重型再障的患者,如果患者年齡小于40歲有hla完全相合的同胞供者,可以考慮將ega造血干細胞移植作為首選的治療方案。而對于不適合做ega造血干細胞移植的重型或者是極重型再生障礙性貧血的患者,可以采用免疫抑制治療,例如,抗胸腺細胞球蛋白、抗淋巴細胞球蛋白和環孢素等。