矮小癥的最佳治療方法是藥物治療,藥物治療方面包括生長激素,生長激素主要適用于生長激素缺乏、宮內生長遲緩、特發性矮小、先天性軟骨發育不良、家族性矮小積極要求治療者。基因重組人生長激素替代治療,已經被廣泛應用。
治療應該持續至股溝完全閉合為止,治療時間年齡越小,效果就會越好。以第一年效果最好,年增長可以達到10厘米以上,以后生長速度逐漸的下降,還可以采用促生長激素釋放激素。目前,已知的很多gh缺乏屬于下丘腦性,故應用促生長激素、釋放激素可奏效,還有是口服性激素、蛋白同化類固醇激素主要有氟羥甲睪酮、氧甲氫龍、比唑甲氫龍均為雄激素的衍生物,其合成代謝作用強。