骨髓增生異常綜合征的治療要結合患者的年齡,體能狀況,依從性以及病情的輕重等進行綜合評定,選擇治療方案。對于低危組的骨髓增生異常綜合征,可以以支持治療為主,包括成分血輸注,可以輸入紅細胞以及血小板,也可以使用造血因子治療,經常使用的造血因子包括促紅細胞生成素以及粒細胞集落刺激因子等。也可以使用沙利度胺,來那度胺等免疫調節劑來進行治療。
一般的低危組的患者不推薦化療以及造血干細胞移植,但是年輕低危組的患者如果能夠耐受高強度的治療,也可以考慮進行造血干細胞移植。對于高危組的骨髓增生異常綜合征預后比較差,容易轉化為急性髓系白血病,所以需要高強度的治療,包括化療和造血干細胞移植。