骨髓增生異常綜合征是一組克隆性造血干細胞疾病,它的特征是血細胞減少,髓系細胞一系或多系病態造血,無效造血及高風險向白血病轉化,骨髓增生異常綜合征的自然病程和預后差異性很大,治療宜個體化,需要根據患者的預后評分,同時結合患者的年齡,體能狀況,依從性等進行綜合的判定,選擇合適的治療方案。
對于低危組的骨髓增生異常綜合征的患者要進行對癥處理,比如說輸血,使用促紅細胞生成素,粒細胞集落刺激因子等,也可以使用免疫調節劑來進行治療,低危組的患者一般不推薦化療以及造血干細胞移植。而對于高危組的骨髓增生異常綜合征的患者,預后比較差,容易轉化為急性髓系的白血病,需要高強度的治療,包括化療和造血干細胞移植等。