骨髓纖維化屬于骨髓增殖性腫瘤的一種。它的短期治療目標是縮小脾臟,降低疾病負荷,改善生活質量。長期治療目標是延長生存,阻止或者是逆轉骨髓纖維化的進展。以往的治療方法包括針對貧血,脾臟腫大等癥狀的傳統口服藥物,但是療效欠佳。盡管異基因造血干細胞移植可能治愈骨髓纖維化,但是由于移植的相關風險很高,費用也特別高,所以臨床上能夠進行移植的病人非常少。
目前治療骨髓纖維化的進口藥物叫蘆可替尼,是2017年3月批準的。蘆可替尼能夠顯著的縮小脾臟,一半以上的受試者脾臟的縮小程度大于50%,能夠改善疾病的癥狀,延長中危、高危病人的生存期,并能夠有效的提高病人的生活質量。蘆可替尼是目前唯一針對骨髓纖維化致病機制研發的靶向治療藥物。