CML在兒童中較為罕見占所有白血病患兒的不到3%,但較成年患者更具侵襲性,治療選項非常有限,在這個小患者群體中進行臨床實驗也比較有挑戰性。達沙替尼為慢性期費城染色體陽性,慢性粒細胞白血病患兒提供了新的治療選擇。
達沙替尼在兩項兒童CML中進行了評估,其中包括一些開放的標簽、非隨機劑量范圍試驗,和一項開放標簽非隨機單臂實驗。療效終點包括完全細胞遺傳學緩解,主要細胞遺傳學緩解和主要分子生物學緩解。在參與這兩項研究的97例患兒中,51例來自單臂試驗的患者,為新確診的cpcl,46例患者曾使用伊馬替尼治療且不受耐受,眾位隨訪時間分別為4.5年和5.2年,至數據截止時,過半數緩解患者在數據截止時疾病沒有發展。