神經元蠟樣脂褐質沉積癥如何治療

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醫生主講實錄

神經元蠟樣脂褐質沉積癥是一種進行性遺傳變性疾病,患者可以在嬰兒期發病,也可以在青少年和成年人發病,其臨床表現常常是有癲癇發作、錐體外系癥狀、視力喪失、精神異常、癡呆等。

出現這種疾病沒有有效的治療辦法,僅可以給予對癥治理,比如患者有癲癇可以使用抗癲癇藥物,有癡呆可以給予改善認知功能的藥物。有錐體外系癥狀,可以給予降低肌肉張力,改善椎體外系癥狀的藥物。

目前,有文獻報告,早期采取骨髓移植,能夠對該病有一定的療效,但仍舊不能治愈這種疾病。基因治療和神經干細胞移植,是治療此病的比較熱門的研究方向,但是尚沒有有效的、可以面向廣大群眾使用的確切療法。

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