粘多糖病怎么治療

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醫生主講實錄

首先粘多糖病是x連鎖遺傳或者是常染色體隱性遺傳導致的,各種類型的粘多糖病的酶缺陷,基因位置突變的情況是不同的,這主要是本質的情況,也就是得了這個疾病之后不可能治愈,只要得了終生就會跟隨著,沒有特效治療,只有對癥和支持治療。

不同的類型預后不同,一般患兒多在一年后發病,十歲左右死亡,有的可以存活五十多歲,沒有特效的療法。但是目前基因工程特異性酶替代治療開始在臨床上應用,取得不錯的療效,給粘多糖病帶來希望。

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