苯丙酮尿癥最新科研成果是什么

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苯丙酮尿癥最新治療方式是基因治療,它是一種遺傳病。但是這種治療現在只在動物上試用,可能是治療苯丙酮尿癥的一個途徑,但是現在并沒有相關的臨床實驗支持。具體的方法是以反轉錄病毒或者是腺病毒作為載體,將人的基因轉染到病毒當中,再輸入到肝細胞中,使人的PAa值基因在肝細胞中表達。

現在這個研究表明,體外試驗在有人相關基因反轉錄病毒的可以轉染入肝細胞,但是在體內試驗的時候會碰到一些困難,所以這項研究現在只是試驗的階段,并沒有用于人體的臨床試驗。

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